Когато четем медицински публикации, много често се коментират резултатите от клинични изпитвания на различни лекарствени субстанции. Тези проучвания са неразделна част от съвременната медицина, основана на доказателствата. След като едно ново лекарство се тества в лабораторни условия и даде обещаващи резултати, то се тества и върху хора в т.нар. клинично изпитване. Това е начинът по който изследователските екипи намират по-добър метод за лечение и профилактика на заболяванията, определят дали една нова терапия е ефикасна, а и безопасна. В тях участват както здрави, така и болни хора, но винаги доброволно. Предмет на клиничните проучвания са медикаменти, които все още не са одобрени от регулаторните органи в международен мащаб,а така също и вече одобрени лекарства при които се търсят нови терапевтични схеми и индикации за приложение. Международната Федерация на Фармацевтичните Производители (IFPMA) и Световната Здравна Организация (WHO) си имат своите правила и изисквания и едно от тях е независимо от това какви са резултатите от клиничните изпитвания, те да бъдат обществено достъпни, с цел да се даде възможност на пациентите и техните лекуващи лекари да вземат добре информирани решения по отношение на рисковете и ползите от лечението. Тази информация се публикува в редица международни научни издания, както и в специална база данни.

В България, регулаторни органи на тези проучвания са Изпълнителната Агенция по Лекарства (ИАЛ) към Министерството на Здравеопазването (МЗ), централна и местна комисия по етика и др., като всички техни изисквания и правила са в съответствие с международните такива. Специалисти участващи в или водещи проучването, могат да набират свои пациенти. Дори в случаите, когато лекарите не са пряко ангажирани в изпитването, те могат да насочват пациенти и могат да извършват тестване и контрол, изисквани от проучването и след това да изпращат резултатите на изследователите, ръководещи проучването. Изпитванията на лекарства се провеждат под изключително строг контрол. За да са максимално валидни данните от изпитването, на което разчитат всички бъдещи пациенти, които ще бъдат лекувани с одобрения вече продукт се следва протокол (дизайн на проучването), одобрен на много нива и критериите за включване на пациенти са ясно описани и не бива да се нарушават. Това е и причината на едни пациенти да се предлага включване в изпитването, а на други - не. Дори и на тези, на които е предложено участие предстоят редица изследвания преди да стане ясно дали могат да започнат лечение по протокола на изпитването. Най общо, проучванията се провеждат в три основни фази:

Фаза I– това е първият път, когато лекарството се изпитва върху хора. Целите са да се открие как то действа, каква е безопасността му, както и каква е безопасната доза. Фаза II – В случай, че лекарството даде добри резултати във фаза I, в тази фаза учените уточняват терапевтичната доза, неговата ефикасност и безопасност. Фаза III – лекарството се сравнява със съществуващите стандарти за лечение, за да се види дали то е по-високо или по-малко ефективно. За целта, една част от пациентите получават новото лекарство, а друга се лекува по одобрен стандарт или получава плацебо. Фаза IV - тази фаза на проучване се провежда след като медикаментът вече е получил одобрение и разрешение за употреба и е част от терапевтичната схема на съответното заболяване. В тази фаза се наблюдават много повече пациенти и се цели по-пълното дефиниране на неговата безопасност.

На пациенти с онкологични болести най-често се предлага участие в изпитвания III фаза, които са рандомизирани, двойно слепи и плацебо-контролирани. Рандомизирането им означава групирането на болни на случаен принцип. Контролирани клинични изпитвания са тези, при които приложението на средството се сравнява с това на друг медикамент или плацебо. Изразът „двойно сляпо плацебо” означава, че нито пациентът, нито медицинските специалисти знаят дали се прилага лечение с лекарство или се дава плацебо. Така се намалява субективизма в оценката на действието. Главно начално условие на клиничното изпитване е т.нар. информирано съгласие. То е документиран процес на детайлно запознаване на пациента с целта, процедурите, продължителността, ползата и риска от изпитването. Информираното съгласие се подписва от пациента, без да бъде неотменим юридически договор и участието може да се прекъсне при желание без допълнителни изисквания и по всяко време. На практика онкологичните клинични изпитвания III фаза предлагат на пациента най-новото лечение, прилагано в момента от най-развитите медицински клиники в света, използвайки най-висококачествени и оригинални лекарства. При редица видове рак и при различни трудни за лечебен избор ситуации ръководствата на най-авторитетните световни онкологични институции категорично препоръчват включване в клинично изпитване, като най-добър и ефективен терапевтичен подход.